我国自2003年起建立基本医疗保险制度和医疗救助制度，目前已建立了以基本医保、大病医保、医疗救助为主体的医疗保障机制。2012年，新农合、城居保、医疗救助三项支出总额达到3287亿元。
然而，全国层面的儿童大病问题仍未得到妥善解决。一方面，基本医保对重大疾病的实际报销比例有限，而对重大疾病进行二次报销的城乡大病医疗保险尚未普遍实施；另一方面，儿科医疗资源不足、医疗资源分配不均迫使大病患儿异地就医、医疗保险县级统筹与异地就医需求之间存在矛盾等。国家虽然对大病患儿进行了救助，但救助额度和救助时间无法满足大病患儿的就医需求。
据《中国儿童大病医疗保障与社会救助分析》介绍，为了提高对重大疾病的保障力度，我国从2010年起陆续将一些重大疾病纳入重大疾病住院补偿范围内，疾病种类从两类增加到22类，其中4类疾病为专门针对儿童展开的病种。2010年，我国开始对儿童白血病和儿童先心病进行提高住院补偿水平的试点工作，规定新农合对这些试点病种的补偿比例要达到限定费用的70%，对贫困家庭再进行不低于限定费用20%的医疗救助。2012年，卫生部进一步将重大疾病的保障类别提高到20类。2013年，要求在20类病种的基础上，将两类儿童大病纳入试点范围。至此，有22类疾病纳入重大疾病医疗保障试点范围，对住院病人的平均救助额度为1600元。作为医疗保障的最后一道安全网，2012年，民政医疗救助的平均封顶线为1万元，中西部的封顶线为6000元。
据北京师范大学中国公益研究院测算，2013年政府医疗救助城市和农村医疗救助的平均水平为826元和684元，对住院费用的平均救助额度为1600元，该救助额度对一般住院病人来说，可缓解自负费用的压力，但对于治疗费用高昂的重大疾病患儿，救助力度有限。以中国公益研究院访谈的山东沂蒙山某白血病患儿为例，患儿治疗费用共花了将近70万元，自负费用为54万元，当地的政府医疗救助只救助了2000多元；某河北白血病患儿，医疗费用共花费100万元，自负费用为90万元（由于生病第一年没有参加新农合，只在第二年参保后报销了十几万元），政府医疗救助只能救助6400元。
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