这样的情况不在少数。成骨不全症患者使用的是双磷酸盐类药物，这种药物在国外已经开始作为成骨不全症的特效药在应用，但在国内，这种药物的适应症中并没有成骨不全症。它目前在国内的适应症是用于绝经期妇女的骨质疏松。
“这种药物本来的研发是用于骨质疏松，后来发现对于成骨不全症患者提高骨密度方面也非常有效，但并不能完全治愈，只能减少骨折的次数。”瓷娃娃罕见病关爱中心工作人员肖磊向新金融记者表示，一个药品申请一个适应症，要经过一系列的临床试验、审批流程，跟它重新做一次新药的上市没有太大区别。
而相比于绝经期妇女的骨质疏松，作为罕见病之一的成骨不全症，它的发病人数要少很多。药企在考虑市场和利润的前提下，往往会放弃增添这个适应症，以省掉前期药物在临床试验和审批过程中相当大的投入。
当然，也不尽是所有的药物审批都如此之难。绿色通道也是有的，只不过是在很“偶然”的情况下——在我国血液制品八因子严重紧缺、大面积供应不足的2006年到2007年，德国拜耳公司的基因重组八因子产品拜科奇就走了一条绿色通道。“正常情况下需要一到两年时间，拜科奇用了一到两个月。”知情人古吉表示。
尝试推进
医保在区分城镇职工和城镇居民之外，还有新型农村合作医疗（下称新农合）。
在今年3月卫生部召开的全国新型农村合作医疗和农村卫生服务工作会议上，卫生部副部长刘谦表示，选取1/3左右的统筹地区，开展包括血友病在内的12类重大疾病的医疗保障试点工作。
这意味着，农村地区的血友病患者也将部分纳入医保范畴。而血友病在医保政策上取得的成绩，离不开中国血友之家一直以来的不懈努力。
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